Press "Enter" to skip to content

CF Europa nyílt levele az EMA vezetőjének

Géza ideír!

Kedves Dr. Enzmann!

A CF Europe, egy 48 európai nemzeti CF egyesületet magában tömörítő szövetség nevében írok, ami az európai cisztás fibrózisos embereket és családjaikat képviselik.

EMA – Európai Gyógyszerügynökség ( European Medicines Agency )
CFE – CF Europa

A cisztás fibrózisos (CF) közösséget világszerte lázba hozta a hármas kombinált gyógyszerről – Elexacaftor Tezacaftorral és Ivacaftorral –  szóló tanulmányok eredményei, mint egyértelmű előrelépést a CF leküzdésére irányuló átfogó küldetésünkben.

A kombinált készítmény két, döntő fontosságú, 3. fázisú kísérleteinek eredményei példátlan mértékű javulást mutattak a célcsoportban. Az egyértelmű, hogy a hármas kombinációjú gyógyszer hatékonysága felülmúlja az eddigi, kombinált készítményekét. Az Ivacaftor egyedüli alkalmazását tekintették referenciaként a magas hatásfokú modulátor készítményeknél, a legalább egy “érintett” mutációjú egyének esetében. Az ilyen mutációk a CF betegek mindössze 5%-át érintik világ- és Európa-szerte. 

A hármas hatóanyagú gyógyszer klinikai kísérleteinek eredményei hasonló mértékű javulások lehetőségét mutatják egy sokkal gyakoribb mutációval. Ennek a jelentősége, hogy az Európai CF betegek, több mint 80%-ának van egy olyan genotípusa, amely kezelhető egy ilyen életminőséget javító, magas hatékonyságú gyógyszerrel.

Az Európai CF közösség számára, amikor várhatóan az EMA az év későbbi részében engedélyezi a gyógyszert, a következő nagy mérföldkövet jelenti, hogy a CF-esek többsége számára elérhetővé tegye a hozzáférést ehhez a nagy hatékonyságú, új gyógyszerhez vezető úton.

 A közösségi médiák korában, a kezelésben már részesült CF-esek bizonysága messzire jutott már, ami fokozza az izgatottságot és reményt ad.

Természetesen, a CF-esek, akik kaphatják a gyógyszert és családjaik már nagyon bizakodóak, hogy kipróbálhatják, és – a progresszív állapotok fényében és régóta fennálló bizakodásuk miatt – a szükséges engedélyezési folyamatok kivárása gyötrelmes és nehéz.

Ezért arra kérjük a Ügynökség döntéshozóit, hogy legyen szívesek a készítményt gyorsított eljárásban részesíteni.

A gyógyszer hozzáférhetőségének sürgősségét nehéz túlbecsülni. A esetleírások azt mutatják, hogy a gyógyszer lényegesen képes javítani a végstádiumú CF betegek egészségi állapotát és életminőségét. Ez a gyors eredmény, amit egy viszonylag jobb állapotban lévő csoporton bizonyítottak egy 3. fázisú kísérletben, hozzáadódik a betegség progresszójához kapcsolódó egészségügyi események csökkentéséhez, amiket a kísérletekben megfigyeltek. Az ilyen események elkerülése halmozott eredmények vezethet évek alatt, hasonlóan az ivacaftor önálló alkalmazásában megfigyeltekhez. Hosszú idejű klinikai és valós használati adatok azt mutatják, hogy a ivacaftor tartósan hatásos az azt szedhetők körében, a légzésfunkció javításától és a fertőzések csökkentésétől, a tápláltság javításáig, ami a CF-es számárára, hosszabb, jobb minőségű életet adhat. Jelenleg figyelemre méltó ígéret, hogy ez a hármas kombinált készítmény sokkal több CF-esnek biztosíthatja ezt a minőségi javulást.

Miközben néhány klinikai kísérlet még mindig zajlik, általánosan elfogadott, hogy a jelenleg hivatalos technológiákkal és folyamatokkal nem megvalósíthatóak a hatások alapos klinikai vizsgálata minden mutáció kombinációval. Azért aggódunk, hogy azok a CF-esek akiknek a CFTR gén mutációja egy deltaF508 és egy ritka mutációból áll, melyekre nincsenek jelenleg klinikai eredmények, kizáródnak a Marketing Authorisation most készülő tényleges orvosi javallatából.

Ennek tükrében kérjük, hogy kellő figyelmet biztosítsanak annak, hogy az orvosi javallatból ne kerüljenek véletlenül kizárásra azok, akiknek hatásos lehet a gyógyszer az egy deltaF508 mutációjukon keresztül, annak következményében, hogy egy ritka mutációjuk is van. A jelenlegi kísérleti eredmények a hármas kombinációval azt az elméletet látszanak erősen alátámasztani, hogy egyetlen deltaF508 allél megléte elegendő, hogy a terápia hatásos legyen. Ezért erősen hisszük azt, hogy a gyógyszer európai engedélye ezt az érzést fogja tükrözni. Tisztelettel megköszönjük, amennyiben leírják az álláspontjukat a kérdéssel kapcsolatban.

Szeretnénk Önnek közösségünk támogatásának biztosítását megmutatni, beleértve a CF-es emberek és családtagjaik, az egészségügyi szakemberek és kutatók szakértelmét szerte Európából, és reméljük, hogy hasznosítani tudják az ő nézőpontjaikat munkájukban és döntésükben.

Üdvözlettel

Jacquelien J. Noordhoek MA MSc

Elnök

CF Europe

Fordította: Gulyás Gábor

Vissza a főoldalra

Vissza a lap tetejére